奥贝胆酸(Ocaliva)是近20年第一个获美国FDA批准治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的药物。尽管PBC是奥贝胆酸的首个适应症,但一些分析人士表示,奥贝胆酸(Ocaliva)在未来将继续获批其它适应症,包括脂肪肝。奥贝胆酸(Ocaliva)是FXR受体激动剂,通过抑制细胞色素7A1的基因表达来抑制胆酸的合成。
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奥贝胆酸(Ocaliva)是近20年第一个获美国FDA批准治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的药物。尽管PBC是奥贝胆酸的首个适应症,但一些分析人士表示,奥贝胆酸(Ocaliva)在未来将继续获批其它适应症,包括脂肪肝。奥贝胆酸(Ocaliva)是FXR受体激动剂,通过抑制细胞色素7A1的基因表达来抑制胆酸的合成。
奥贝胆酸(Ocaliva)联合熊去氧胆酸(Ursodeoxycholic Acid,UDCA)用于对UDCA反应不足的原发性胆汁性胆管炎(以前被称为原发性胆汁性肝硬化,PBC)成人患者,或作为单药疗法用于对UDCA不耐受的原发性胆汁性胆管炎成人患者。
一项为期12个月的双盲安慰剂对照期试验纳入对UDCA治疗应答不充分或者由于副作用而不能应用UDCA的217例PBC患者,随机分组至应用奥贝胆酸(Ocaliva),10 mg/d(10 mg组);应用奥贝胆酸(Ocaliva),5 mg/d,如果适用的话,调整剂量至10 mg/d(5-10 mg组);或者安慰剂治疗。主要终点为血清ALP水平降至<正常上限值1.67倍,并且自基线水平至少降低15%,以及总胆红素水平正常。
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