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帕唑帕尼可以特异作用于血管内皮生长因子、血小板衍生生长因子及几种酪氨酸激酶,已经证实对治疗肾脏肿瘤有效。作为一个现在被证实对肉瘤有效的口腔靶分子媒介,它可以为这种通过侵害性静脉化疗治疗的罕见疾病提供另一种治疗方法。“有时这种静脉化疗并没效果。”曼彻斯特波士顿 Dana-Farber 癌症研究所肉瘤及骨肿瘤中心的主任 George Demetri 博士说道。

这个结果将促进对肉瘤更进一步的研究,Demetri 博士预测说。其中一条研究路线是帕唑帕尼能否用得更提前些,即在化疗前应用。然而,Demetri 博士强调说,化疗如果有效的话可以减小肿瘤,但靶分子媒介却不能——它们捕获肿瘤并阻止其生长。这些媒介对于肿瘤较小或有数个小肿瘤但并不引起太多症状的患者也许有用。在这种情况下,用毒副作用更小的口服药治疗这种疾病“可以对他们有帮助,” Demetri 博士在接受 Medscape 医学新闻采访时说道。两种最常见的肉瘤——胃肠间质瘤和脂肪肉瘤——占所有肉瘤的约 60%(每种各占 30%),但他们并不在帕唑帕尼的治疗范围内。帕唑帕尼的治疗范围在剩余的那 40%软组织肉瘤,Demetri 博士解释道。

因此,作为获批基础的全球第 3 阶段临床试验将该两种病人排除在外,他解释道。Demetri 博士是名为 PALETTE(帕唑帕尼对软组织肉瘤治疗的探索)的研究的主任研究员,该研究由 EORTC 和制造商 GlaxoSmithKline 共同支持。该研究包括了接受过化疗的 369 名患有进展性软组织肉瘤的病人。

 

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